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广州有座“猪宾馆”,里面的猪会“尬舞”?这是世界首例!
广州有座“猪宾馆”,里面的猪会“尬舞”?这是世界首例!
* 来源 :http://www.gpvhw.cn * 作者 : * 发表时间 : 2018-07-16 14:24

广州九龙镇有一座“猪宾馆”,

世界首例神经疾病基因敲入猪在此诞生。

这在帕金森等神经退行性疾病研究领域,是一个里程碑式的标志,意味着科学家可以通过合适的动物模型,更深入地了解神经细胞死亡的机制,寻找有效的治疗方法。

“亨廷顿舞蹈病”基因敲入猪

广东科学家领衔的国际研究团队经过四年努力,首次利用基因编辑技术和体细胞核移植技术,成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈症基因敲入猪,精准地模拟出人类神经退行性疾病发病过程。


研究团队合影

这项成果于北京时间3月30日在线发表在生物学顶尖学术期刊《细胞》上,论文共同通讯作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授、中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员、美国Emory大学李世华(Shihua Li)教授。

什么是亨廷顿舞蹈症?

在广州黄埔区九龙镇有一座 “猪宾馆”,里面有一群特殊的小猪,它们身上带有人类的亨廷顿舞蹈症基因,可以精确模拟这一疾病的发病过程。

神经退行性疾病

亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等是当今社会严重威胁人类健康的神经退行性疾病。这些疾病伴随年龄渐长而产生,可遗传、呈渐进性发展,由于缺乏合适的动物模型进行药物筛选,目前尚无有效的治疗方法。亨廷顿小猪正是科学家为了攻克神经退行性疾病而培育的。

亨廷顿舞蹈症症状

亨廷顿舞蹈症是一种罕见的特发性神经变性疾病,临床主要表现为痴呆和舞蹈样动作。这种病的发病率不高,为何选择它作为攻克神经退行性疾病的“入口”呢?

“神经退行性疾病的发病机制是,致病蛋白变异后沉淀在神经细胞中,造成神经细胞功能紊乱,并引发神经细胞死亡,从而导致疾病发生。而亨廷顿舞蹈症是由单基因(HTT)突变导致的神经退性疾病。这是一个理想的疾病模式,可用于研究蛋白质错误折叠如何引起选择性的神经退性病变,是以后研究多基因突变病症的基础。”暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授介绍。

为什么是它?

模拟人类疾病的转基因猪

据悉,猪的心血管系统、消化系统、皮肤、营养需要、骨骼发育以及矿物质代谢等都与人的情况极其相似,猪的体形大小和驯服习性允许进行反复采样和进行各种外科手术。与非人灵长类动物相比,猪的基因多样、繁殖周期短、一窝产仔多,便于根据特殊需要进行选育。所以,猪的疾病模型用于做药物筛选、人类疾病研究、干细胞治疗的研究结果,更容易转化为临床应用。

生活在“猪宾馆”中的实验小猪价格不菲,为了在神经退行性疾病研究中找到合适的动物模型,科学家们走过不少“弯路”。

小鼠作为最常见的动物模型,被广泛地用于研究人类疾病机理和寻找临床治疗方法。但李晓江团队发现,小鼠脑部结构与人脑部结构存在较大差异,表达突变基因的神经退行性疾病小鼠模型,并不能表现出像病人脑中一样的典型神经细胞死亡的重要病理特征。许多药物在小鼠模型中有效,临床上对病人往往无效。为了探索动物模型,他开始把目光转移到大动物、非人灵长类动物身上。

2008年,“夫妻档”科学家李晓江、李世华在美国Emory大学合作者的支持下,通过将外源性的突变基因引入到猕猴的体内,成功地建立了世界首只转基因亨廷顿症猴模型。李晓江说,在该模型中,可以明显地观察到相应的病理特征和行为变化,但表达外源性致病基因片段的毒性过强。但实验中的转基因猴子在出生后很短时间内便死亡,同时无法传代,难以达到筛选治疗疾病的药物的目的。

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